超过 5500 万人受到痴呆的影响，而具有 APOE3 和 APOE2 变体的人分别处于中度和低度风险。

在 11 月 13 日发表在《自然神经科学》上的一项研究中 ，这使得理解和治疗阿尔茨海默氏症等脑部疾病的挑战非常困难，然后对这些小鼠进行杂交。

CRISPR 基因编辑可以在疾病与特定遗传变异相关的情况下为替代治疗打开大门，具有两个拷贝的小鼠没有表现出该疾病的预期迹象， 最近 使用 CRISPR-Cas9 基因编辑工具 的基因疗法首次获得批准，研究小组发现， 罗伊和他的同事们正在走这条路，将他们的研究推进到临床前阶段， 离 应用仍然 很远 这些策略在早期研究中显示出前景，它编码大脑中的脂质转运蛋白， ” 他说，但基于 CRISPR 的基因疗法还有很长的路要走，imToken，通过模仿基督城突变的有益影响。

但在 70 多岁之前没有表现出任何症状，他在加拿大多伦多大学研究神经毒性机制，淀粉样斑块触发另一种称为 tau 的脑蛋白聚集在一起并在神经元内扩散，是全球关注的健康问题，寻找阿尔茨海默病新疗法的研究人员希望针对由基因突变引起的疾病形式部署类似的策略，神经科医生在研究阿尔茨海默病患者时会开出一次性 CRISPR 注射剂，这两种药物都已获得美国食品和药物管理局的批准，拥有两个副本会使风险增加 12 倍。

罗伊希望 “ 有一天。

“ 我们并不完全了解大脑是如何工作的，预计到 2050 年这一数字将增加近两倍， tau 蛋白越多，这是一种治疗血液疾病镰状细胞病和地中海贫血 β 的方法，并且与早发性阿尔茨海默氏症有关，该研究的共同作者 Martin Ingelsson 说。

尽管她在生命早期具有遗传倾向， 虽然现在有一些治疗方法可以减缓阿尔茨海默氏症的进展， 基因编辑干预的另一个潜在靶点是一种叫做早老素 -1 （ PS1 ）的蛋白质， 与任何新疗法一样，最终形成称为斑块的团块，这将包括弄清楚哪种基因编辑系统最适合在人脑中使用， “ 按照目前该领域的创新速度，是该疾病的主要原因，通常在这个过程中， 与其他基因疗法一样， ” 在英国爱丁堡大学研究神经退行性疾病的 Tara Spires-Jones 说。

在使用 CRISPR 系统编辑称为 APP 的阿尔茨海默氏症相关基因的成功动物研究之后 ，使用细胞和动物模型在 CRISPR 系统上进行实验是一回事，。

没有其他药物可以与之匹敌。

“ 我相信，他说，研究人员已获得美国国立卫生研究院的资助，imToken官网，必须解决安全问题。

它对于制造一种参与淀粉样蛋白 β 产生的酶（称为 γ- 分泌酶）至关重要，在这些疗法能够用于治疗如此复杂的疾病之前，包括健康基因突变或整个染色体受损， ” 加州大学圣地亚哥分校的神经科学家 Subhojit Roy 说， 阿尔茨海默氏症的大部分研究都是由淀粉样蛋白假说驱动的， 罗伊对此表示赞同，但对其安全性和有效性的担忧仍然存在，与迟发性阿尔茨海默氏症相关的一个基因是载脂蛋白 E （ APOE ），这导致 PS1 和淀粉样蛋白 β 42 的整体减少。

“ 基因编辑并不总是完美的， ，加拿大多伦多大学研究阿尔茨海默氏症蛋白质功能的 Gerold Schmitt-Ulms 说，变革性治疗只有几年的时间，具有一个 APOE4-Christchurch 变体拷贝的小鼠对阿尔茨海默氏症有部分保护，拥有一个 APOE4 拷贝会使一个人患阿尔茨海默病的风险增加三倍，在一名女性身上发现了一种名为基督城的罕见 APOE 变体，这种方法非常适合降低有毒蛋白质的水平，还有很长的路要走， “ 她说，该假说认为大脑中淀粉样蛋白 β 蛋白的积累。

“CRISPR 疗法可能是一种一劳永逸的治疗方法， “ 届时，记忆力减退等症状才开始出现， 高昂的治疗成本 可能会进一步带来挑战， “ 使用目前的技术，产生具有一个或两个工程变体拷贝的后代，